Kök hücre tedavileri, mevcut tedavilere yanıt vermeyen ya da henüz etkili bir tedavisi olmayan çok sayıdaki kalıtsal veya kronik hastalık ile ciddi fonksiyon kaybı oluşturan doku/organ hasarları için başarılı bir tedavi seçeneği olmaya aday gibi gözükmektedir.
Kan elemanlarının üretildiği hematopoietik sistem ve bağışıklık sisteminin yeniden yapılanmasını mümkün kılan hematopoietik kök hücre (kemik iliği nakli) transplantasyonu ile lösemiler başta olmak üzere, farklı kan hastalıklarının başarılı bir şekilde iyileştirilmesi, farklı kök hücre uygulamaları ile ilgili beklentilerin de yükselmesine neden olmuştur. Ancak bu noktada hatırda tutulması gereken en önemli nokta, sayıları ve hedef hastalıkları hızla artan tüm bu kök hücre klinik uygulamalarının henüz araştırma (deneysel tedavi) evresinde olduğu, başarısı ve güvenirliği bilimsel olarak kanıtlanmış klasik tedaviler yerine kullanılamayacağıdır.
Kök hücre araştırmalarında yaşanan hızlı ve olumlu gelişmeler, pek çok hastalık grubu için tedavi potansiyeli taşıyan kök hücre klinik araştırma/uygulamalarını kapsayan “Rejeneratif Tıp” teriminin doğmasını yol açmıştır. Hasarlı doku ve organların onarımı ve yeniden işlevsel hale gelmesini sağlayan deneysel uygulamaları içeren bu alandaki gelişmeler, pluripotent kök hücrelerin, (vücuttaki tüm hücrelere dönüşebilen ve kendi kendini yenileyebilen) yani Embryonik Kök Hücre (EKH) ve farklılaşmış hücrelerin genetik olarak yeniden programlanması ile geliştirilen Uyarılmış Pluripotent Kök Hücre (UPKH) (induced pluripotent stem cells; IPS cells) uygulamaları sayesinde büyük bir ivme kazanmıştır.
Farklı sağlıklı veya hastalıklı bireylere ait hücrelerden, farklı kültür koşulları altında geliştirilen, çoğaltılan ve farklılaştırılan kök hücrelerin ayrıntılı kalite kontrol analizlerinin (karakterizasyon, hedef dokuya ulaşabilme ve farklılaşma potansiyeli, rejeksiyon olasılığı, tümör geliştirme riski, diğer doku ya da ilaçlar ile istenmeyen etkileşimleri vb.) yapılması genel olarak “kompleks, canlı biyolojik ürünler” olarak tanımlanan hücresel tedavi klinik araştırmaları için bir ön şarttır. Başarılı laboratuvar verilerinin ve hayvan deneylerinin (preklinik araştırma) ardından birbirini takip eden fazlar (Faz I, II,III ve IV) şeklinde planlanan klinik araştırmaların amacı, öncelikle hücrelerin vücutta dağılımı/atılımı ile ilgili farmakolojik özelliklerinin, güvenliği olup olmadığının ve tedavi edici dozlarının test edilmesidir (Faz I/II). Daha sonra ileri araştırmalar ile tedavinin etkinliği test edilir.
Doç. Dr. Fatma VİSAL OKUR
Hacettepe Üniversitesi Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları ABD
Yazının tamamı Bilim ve Ütopya'nın şubat 2018 sayısında!